通讯作者: 王海霞, czwhx@163.com

DOI：10.12201/bmr.202508.00030

• 摘要：急性早幼粒细胞白血病（APL）作为特殊类型的急性髓系白血病，其核心发病机制为PML-RARA融合基因的形成。近年来，随着全反式维甲酸（ATRA）与三氧化二砷（ATO）联合方案的广泛应用，患者5年生存率显著提升，标志着APL成为最具治愈潜力的白血病亚型。尽管如此，早期死亡仍是临床的重大挑战。此外，近年来APL的复发和耐药也不断攀升。如何早期识别，避免因凝血功能障碍引发出致死性出血，并在治疗过程中有效抑制复发和耐药是研究APL诊断和治疗的新方向。本文系统综述APL新的早期识别、诊断和治疗新进展及未来发展方向，重点阐述：① 早期识别体系的建立与分子诊断技术的突破；② ATRA-ATO无化疗方案的创新性应用；③ 基于分子分层的个体化治疗优化；④ 免疫治疗与靶向药物的研发突破。研究显示，通过多参数机器学习模型可将早期识别APL，显著缩短诊断时间，新型HDAC抑制剂可诱导复发患者中耐药的PML-RARa突变体的泛素化和降解，降低其在细胞中的表达，诱导APL细胞的分化和凋亡，从而使得CR（complete remission，完全缓解。即白血病的症状和体征消失，外周血无原始细胞，无髓外白血病；骨髓三系血细胞造血恢复，原始细胞＜5%；外周中性粒细胞＞1.0×108/L；血小板大于100×109/L。）率显著提升。未来研究将聚焦人工智能辅助诊疗系统、耐药机制破解及精准医疗的开发。

  关键词： 急性早幼粒细胞白血病；全反式维甲酸；三氧化二砷；分化综合征；精准治疗
  Key words: PML-RARA

  提交时间：2025-08-12

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